http://www.ciberer.es/media/810678/guia-medicamentos-huerfanos.pdf

Guía que pretende mostrar los pasos que debe superar una nueva terapia para una enfermedad rara para que acabe llegando al paciente, con el objetivo de ayudar a planificar y entender mejor los retos que van a encontrar los investigadores a medida que avanzan en el desarrollo de esa nueva terapia. Incluye: qué es un medicamento huérfano, qué necesito para poder solicitar una designación huérfana, fases desde la designación hasta el paciente...