Manual en el que a través de casos clínicos se aborda la farmacoterapia de enfermedades con baja prevalencia, que disponen de tratamientos huérfanos y que afectan a pacientes de Castilla-La Mancha. Incluye diversas patologías como la enfermedad de Behcet, de Fabry, de Menkes, de Pompe, de Wilson, hemoglobinuria paroxística nocturna, mielofibrosis idiopática, tirosinemia, trombocitopenia inmune primaria y defectos del Ciclo de la Urea.
Servicio de Farmacia en Hospital, Enfermedades Raras/tratamiento farmacológico, Síndrome de Behçet/tratamiento farmacológico, Enfermedad de Fabry/tratamiento farmacológico, Síndrome del Pelo Ensortijado/tratamiento farmacológico, Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/tratamiento farmacológico, Hemoglobinuria Paroxística/tratamiento farmacológico, Mielofibrosis Primaria/tratamiento farmacológico, Tirosinemias/tratamiento farmacológico, Trombocitopenia/tratamiento farmacológico, Degeneración Hepatolenticular/tratamiento farmacológico, Trastornos Innatos del Ciclo de la Urea/tratamiento farmacológico